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Die Hämophilie A ist die häufigste Form der Hämophilie, welche durch einen Mangel an Gerinnungs­faktor VIII entsteht. Bei Betroffenen kommt es je nach Schwere­grad des Verlustes an Gerinnungs­faktor zu erhöhten Blutungs­neigungen nach Verletzungen bis hin zu schweren Spontan­blutungen, welche schon nach kleinen Verletzungen oder Operationen entstehen können. Der Ausschuss für neu­artige Therapien (Committee for Advanced Therapies, CAT) der Euro­päischen Arznei­mittel-Agentur (EMA) hat nun eine Zulassungs­empfehlung für das Gen­therapeutikum Roctavian von BioMarin ausge­sprochen.

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