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Valoctocogen Roxaparvovec (Roctavian®) wurde im August 2022 als erstes Gentherapeutikum bei Hämophilie A zugelassen. Nach langen Verhandlungen konnten sich im November 2023 das Unternehmen BioMarin und der GKV-Spitzenverband auf ein ergebnisbasiertes Vergütungsmodell, Pay for Performance (P4P), einigen.
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