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Novartis konnte die Sicherheit und Wirksamkeit seines Medikamentes Zolgensma® zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) an einem bisher nicht untersuchten Patientenkollektiv nachweisen. Innerhalb der SMART-Studie wurden im Vergleich zu vorangegangenen Studien schwerere und ältere Kinder mit dem Gentherapeutikum behandelt.
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