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Onasemnogen-Abeparvovec (Zolgensma®) ist seit dem 1. Juli 2020 in Deutschland zur Therapie der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen. Damit ist es eines von insgesamt drei verfügbaren Medikamenten gegen die vererbbare Krankheit. Mit über 2 Millionen Euro Behandlungskosten ist es die teuerste Einmaltherapie der Welt. Nun bestätigte der Hersteller zwei Todesfälle von Kindern aufgrund von akutem Leberversagen.
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