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Orphan Drugs: Selten und wichtig
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Am 29. Februar war der Tag der seltenen Erkrankungen. Das Datum ist kein Zufall: Das selten vorkommende Datum steht in Einklang mit der Bedeutung des Tages, der auf seltene Leiden wie Mukoviszidose oder Leukämie aufmerksam macht. Die besonders kleinen Patientengruppen haben mit vielen Herausforderungen zu kämpfen, wie langen Leidenswegen bis zur Diagnose oder fehlenden Therapieoptionen. Um Pharmaunternehmen die Entwicklung von Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden (Orphan Drugs) zu erleichtern, gibt es seit etwa 20 Jahren den Orphan-Drug-Status, der von der EMA (European Medicines Agency) vergeben wird.
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Bildwerk – stock.adobe.com
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